In queste ore sia il mondo scientifico che i pazienti malati esultano per la nuova scoperta: una cura per la Sla che offre risultati incredibili.
Potremmo definirla quasi la scoperta del secolo. Uno studio internazionale ha permesso di trovare una cura per i pazienti con mutazioni specifiche. L’ospedale di Torino è stato coinvolto direttamente nella sperimentazione e ha contribuito a raggiungere questo strepitoso risultato.
Come sappiamo, la Sla è una malattia neurodegenerativa che colpisce gravemente tutto il corpo. Riduce l’aspettativa di vita e causa disabilità motoria progressiva e irreversibile. In Italia ci sono più di 3.500 malati e ogni anno la Sla colpisce più di 1000 persone.
Il farmaco ideato a seguito della sperimentazione offre risultati incredibili. Agisce subito e il suo beneficio persiste a lungo negli anni. Vediamo dunque cosa hanno scoperto gli scienziati e qual è la reazione del mondo scientifico.
I risultati della strepitosa scoperta sono stati pubblicati anche nella più prestigiosa rivista scientifica, il New England Journal of Medicine. La cura funziona per i malati di Sla che presentano una mutazione nel gene SOD1.
un risultato clinico straordinario, mai osservato precedentemente nel trattamento della SLA
Sono queste le parole che, in sintesi, racchiudono ciò che adesso è possibile. Lo studio è avvenuto a livello internazionale ma il Centro Sla di Torino ha contribuito moltissimo. Anche rendendo disponibili diversi pazienti per la sperimentazione.
La cura si basa sull’uso di un farmaco, il Tofersen. Lo studio ha coinvolto 108 soggetti affetti da SLA (con mutazione nel gene SOD1). Le fasi della sperimentazione sono state due, una delle quali è ancora in corso. Ma i risultati sembrano già più che strepitosi. “Una significativa riduzione della proteina SOD1 e dei neurofilamenti nei casi sottoposti a questa terapia innovativa“.
Come leggiamo nei principali comunicati stampa questo medicinale “agisce selettivamente sull’Rna messaggero, bloccando la sintesi della proteina alterata“. La terapia, tra l’altro, viene somministrata mediante iniezione, e dunque non è invasiva.
Si tratta quindi di un passo importantissimo che ha già dato benefici ai pazienti sottoposti a sperimentazione. Adesso la speranza è che ulteriori studi trovino cure anche per altre forme della malattia e che più persone possibili possano accedervi.
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