I cosiddetti Farmaci Orfani sono destinati alla comunità e grazie al Testo Unico abbiamo direttive specifiche per tutte le Regioni.
Andiamo a scoprire qual è il punto della situazione e come funziona la gestione dei farmaci orfani nel nostro Paese.
L’obiettivo è raggiungere il 100% di disponibilità e di distribuzione ai malati che soffrono di patologie e tumori rari.
Attualmente, esistono 130 tipi di farmaci cosiddetti orfani, e di questi almeno 122 sono gratuiti e a carico del Servizio Sanitario Nazionale. Dunque un 80%, e un buon risultato, anche se la volontà è quella di arrivare al 100%. Ad oggi, comunque, siamo secondi solamente alla Germania in fatto di efficienza di gestione delle malattie rare.
Il Testo Unico delle Malattie Rare è diventato Legge ed è operativo dal dicembre del 2021. Grazie ad esso, sono maggiormente tutelate quei 2 milioni di persone in Italia che soffrono di patologie particolari, per cui servono specifici farmaci.
Con le nuove Leggi a disposizione, i cittadini hanno la garanzia su tutto il territorio di una presa in carico diagnostica, terapeutica e assistenziale in caso di malattia rara. Inoltre, si va a migliorare il sostegno alla Ricerca e si collabora maggiormente con le Case Farmaceutiche. Infine, sono previste ulteriori misure a sostegno delle persone disabili o con malattie rare invalidanti al 100%.
A seguito dell’approvazione del Testo Unico, si è visto un trend in aumento nella domanda di accesso ai farmaci orfani, ed ecco cosa emerge dall’ultimo dal Rapporto Annuale dell’Osservatorio Farmaci Orfani OSSFOR.
Farmaci Orfani – per Malattie Rare – 122 disponibili, ma mancano ancora risorse
Ad oggi l’impegno nei confronti della gestione delle malattie rare è molto importante. Si pensi che in Europa esistono almeno 130 farmaci orfani autorizzati dall’EMA. Di questi almeno 122 sono già fruibili dalle Regioni in supporto ai malati italiani. Una parte (l’80%) è anche rimborsabile dal SSN mentre per un 20% siamo ancora alla negoziazione e i medicinali sono in Fascia C.
La situazione è comunque molto positiva e anche secondo le parole di Francesco Macchia, Coordinatore di OSSFOR, siamo quasi al raggiungimento dell’obbiettivo massimo. Secondo sue recenti affermazioni, infatti, “l’equità, intesa come possibilità di uniformi condizioni di accesso dei pazienti con malattia rara alle terapie farmacologiche, e anche di incidenza economica sui bilanci familiari, è un obiettivo ancora non del tutto raggiunto“.
I mezzi ci sono, tenendo anche conto delle opportunità rappresentate dal Piano Nazionale di Ripresa e Resilienza.
Anche perché, sempre secondo i dati del Rapporto dell’OSSFOR, la richiesta è in aumento. Ad oggi, il consumo dei farmaci orfani si attesta in circa 8 milioni di dosi, con un incremento di oltre il 3% rispetto allo scorso anno. Il 50% della richiesta arriva dalle Regioni del Nord, con Umbria ed Emilia Romagna che segnano la spesa maggiore. DI contro, le Regioni con minor spesa sono la Valle D’Aosta e il Molise.
Certamente sono stati fatti molti passi avanti e se l’impegno continuerà ad essere costante potremo avere una copertura completa in breve tempo. Ricordiamo che attualmente abbiamo più di 450 codici di esenzione inerenti a circa 680 malattie rare, ma che ne esistono in totale almeno 7000. Dunque la strada è ancora lunga.
